人工智能如何加速中国的药物研发进程

Insilico Medicine首席执行官亚历克斯·扎沃龙科夫表示，通过在中国将人工智能与实验室研究相结合，该公司已将生成药物开发候选分子的周期缩短至约一年。

据扎沃龙科夫介绍，这家在香港上市的公司最先进的项目仅用九个月就完成了候选药物筛选，而通常需要13个月。这与传统方法形成了鲜明对比——传统方法通常需要大约四年半才能达到同一里程碑。

这些时间节点特指早期发现和候选药物筛选阶段，而非完整的药物商业化过程。临床试验、生产和监管审批仍是截然不同的后续阶段。

AI加速候选药物筛选

Insilico利用生成式AI精准定位生物靶点、设计潜在药物分子，并评估哪些化合物值得推进至实验室测试阶段。

该公司报告称，在研究人员合成并测试60至200种分子后，其项目通常能在12至18个月内完成临床前候选药物提名。这一工作流程将AI生成的设计方案与人工评审及实验验证相结合。

实验室实验对于验证模型识别出的化合物的生物活性和药物特性仍然至关重要。Insilico指出，其基于AI的方法使团队能够在测试较少合成分子的情况下完成候选药物提名，尽管该公司尚未提供与同类非AI项目的直接对比数据。

根据该公司对研发管线的披露，自2021年以来，Insilico已生成31个临床前候选药物。其中13个项目已获得 investigational new drug 许可，可推进至人体研究阶段。

该公司在蒙特利尔和阿布扎比开展人工智能研究，而大规模的实验验证和实验室规模放大则在中国进行。其上海基地已实现了生物样本采集和化合物筛选部分环节的自动化。

中国境外的团队负责开发和评估该公司的AI模型，而上海的研究人员则负责管理生物测试、筛选和规模化生产。

扎沃龙科夫将研发周期加速的部分原因归功于中国的科研基础设施、较低的运营成本以及监管环境。他表示，在华设立研发实验室的制药公司可将传统的候选药物研发周期缩短约两年。

中国已从生产仿制药原料药发展到在新药研发中发挥重要作用。国际制药商越来越多地与中国实验室、合同研究组织、临床试验中心和生物技术公司开展合作。

辉瑞公司一位高管指出，在中国开展临床开发的速度可达欧洲的三倍，成本仅为欧洲的一半左右。据路透社报道，候选药物通常需要五到七年才能进入中国市场，而在西方市场则至少需要八到十年。

2025年，中国针对符合条件的一类创新药临床试验申请，推出了30个工作日的审评通道。需要专家咨询或涉及复杂技术问题的申请，审评期限可延长至60个工作日。

“我们现在在时间上与中国制药公司竞争，在创新性上与西方传统生物技术公司竞争，”扎沃龙科夫表示。

Insilico已与礼来（Eli Lilly）和日本武田（Takeda）等制药公司签署了研发协议。

该公司还与台湾博拉制药（Bora Pharmaceuticals）宣布拟建立战略联盟，若最终协议签署且合作全面实施，该联盟的交易规模可能超过25亿美元。

尽管Insilico在中国设有研发机构，但扎沃龙科夫表示，其90%以上的收入来自西方制药公司。他未披露在中国境内产生的具体收入。

扎沃龙科夫解释称，由于中国国家医保体系对高度创新药的报销比例较低，因此西方市场的许可协议对Insilico而言更为有利可图。

扎沃龙科夫表示，出于地缘政治方面的考量，该公司还限制了其大部分软件在中国境内的销售。该公司计划在上海扩大其研发业务。

Rentosertib 迈向 III 期临床试验

Insilico于2026年7月宣布并注册了Rentosertib的III期临床试验。这种口服药物正在针对特发性肺纤维化进行研究，该疾病会导致肺部进行性纤维化。

该公司利用人工智能确定了该药物的生物靶点，并生成及优化了其分子结构。

该III期研究计划在中国47家研究中心共招募320名受试者。试验将对Rentosertib与安慰剂进行为期52周的对照研究，主要终点为测定用力肺活量的年下降率，这是肺功能的标准指标。

7月7日，该试验在ClinicalTrials.gov上的记录更新时，状态显示为“尚未开始招募”。预计将于2026年8月开始招募受试者，主要研究预计于2029年10月完成。

此前，Rentosertib已完成一项规模较小的IIa期研究。此次III期试验将在更长时间内，针对更大规模的患者群体对该疗法进行评估。

候选药物提名仅是早期研发里程碑之一。药物在获得上市批准前，仍需完成临床前试验、人体试验、生产验证及监管审查。

行业数据尚未证实人工智能设计的药物在后期临床试验中是否更容易取得成功。

2024年对原生AI生物技术研发管线的分析显示，I期成功率在80%至90%之间。同一项研究发现，II期成功率约为40%，这与研究人员采用的历史行业基准大致一致。

研究人员指出，II期项目数量过少，尚无法确定AI能否提高后期临床试验的成功率。该分析基于公开报告的研发管线，并未对其他条件完全相同的AI辅助药物项目与传统药物项目进行对比。

Insilico表示，该公司已开发出31个临床前候选药物，并获得了13项新药临床试验许可。Rentosertib是该公司首个进入III期临床试验的项目，但目前该公司尚无任何实验性药物获得商业上市批准。

自动化重塑生物技术行业角色

人工智能和实验室机器人技术也在改变Insilico内部的人员配置需求。

扎沃龙科夫估计，该公司约40%的软件部门员工岗位可能被自动化取代。他澄清说，这一数字并不代表已宣布的裁员计划，也不适用于更广泛的生物技术行业。

Insilico目前拥有约400名员工。扎沃龙科夫表示，实验室科学家和软件工程师正在接受再培训，以管理AI评估系统、自动化设备和机器人系统。

他补充道，随着公司将更多研究和软件职能自动化，此次再培训将重点放在人工智能基准测试和机器人系统上。

另请参阅：百时美施贵宝收购英伟达AI系统用于药物发现

想从行业领军者那里了解更多关于人工智能和大数据的信息吗？欢迎参加将在阿姆斯特丹、加利福尼亚和伦敦举行的“人工智能与大数据博览会”。这一综合性活动隶属于 TechEx，并将与其他领先的技术活动（包括“网络安全与云计算博览会”）同期举办。点击此处获取更多信息。

AI News 由 TechForge Media 提供支持。点击此处探索其他即将举办的企业技术活动和网络研讨会。